病毒过开发用于腺相关病毒基因疗法产品
Fnu Namila1, Tianyi Zhou1, Lu Wang1
1Drug Substance Development, Spark Therapeutics, Inc., Philadelphia, USA.
Biotechnology journal
|January 8, 2025
概括
病毒过有效地去除腺相关病毒 (AAV) 制造中的污染物. 这项研究验证了商业病毒过器的强大病毒清除,确保基因疗法产品的安全性和可制造性.
科学领域:
- 生物技术和生物加工
- 基因治疗制造业 基因治疗制造业
- 病毒载体生产病毒载体生产
背景情况:
- 腺相关病毒 (AAV) 载体是基因传递的主要平台,在临床试验中,许多基因疗法使用了AAV.
- 确保基于AAV的基因疗法的安全性需要在制造过程中展示强大的病毒清除能力.
- 在生物治疗生产过程中存在来自细胞系,工艺残留物和偶然物质的潜在病毒污染风险.
研究的目的:
- 评估用于制造腺相关病毒 (AAV) 的商用病毒过器的性能.
- 评估所选病毒过系统的病毒清除能力,过吞吐量和工艺产量.
- 提供支持将病毒过作为基因治疗下游处理中的专用病毒清除步骤整合的数据.
主要方法:
- 两个商业病毒过器在腺相关病毒 (AAV) 生产的背景下进行了测试.
- 在各种运行条件下评估过器吞吐量和工艺产量.
- 用Adenovirus类型5 (Adv-5) 和Simian病毒40 (SV-40) 的尖端研究来评估病毒清除率.
主要成果:
- 评估的病毒过器显示了适合AAV生产的可制造产量.
- 在过过程中保持了可接受的工艺产量,表明产品损失最小.
- 实现了强大的病毒清除,有效地清除了超过40nm的病毒.
结论:
- 商业病毒过器在腺相关病毒 (AAV) 制造中有效地实现了强大的病毒清除.
- 病毒过是一种有价值和推的下游净化步骤,用于提高基因疗法产品的安全性.
- 这项研究证实了病毒过对确保AAV基因疗法的质量和安全的有用性.
