客观研究有效性诊断:需要预先规定的经验验证的框架,以增加对现实世界的证据可靠性的信心
Mitchell M Conover1,2, Patrick B Ryan1,2,3, Yong Chen1,4
1Coordinating Center, Observational Health Data Science and Informatics, New York City, NY 10032, United States.
客观诊断通过评估观察性研究的有效性来提高现实世界的证据 (RWE) 的可靠性. 这一框架减少了偏见,确保了复杂数据分析的可靠发现.
科学领域:
- 流行病学 流行病学
- 生物统计学 生物统计学
- 医疗保健服务研究 医疗服务研究
背景情况:
- 现实世界数据 (RWD) 越来越多地用于证据生成,但其复杂性挑战研究有效性和信任.
- 观察性研究容易产生偏见,这可能会影响现实世界的证据 (RWE) 的可靠性.
- 评估RWE有效性的现有方法往往不足以解决因果推理挑战.
研究的目的:
- 提出和展示一个框架,以实证评估和报告观察研究结果的有效性.
- 通过使用预先规定的客观诊断来增强对现实世界的证据 (RWE) 的信任.
- 为评估研究设计,分析假设和对有效性的威胁提供一个系统的方法.
主要方法:
- 开发了一个使用客观诊断措施评估研究设计和分析假设的框架.
- 在结果揭示之前应用诊断评估或用于分析选择的门.
- 通过对抗高血压药物的比较新用户研究证明了该框架对RWE有效性的影响,评估了负面对照结果的预期绝对系统错误 (EASE).
主要成果:
- 应用客观诊断方法显著减少了偏见,并提高了观察性研究中的证据可靠性.
- 在11716个分析中,只有13.9%达到预先规定的诊断值,使EASE降至零.
- 客观诊断提供经验测试,增加对有效发现的信心,并突出其他潜在问题的潜在问题.
结论:
- 客观诊断对于减少偏差和提高RWE发电可靠性至关重要.
- 该框架增加了对从观察性研究中得出的因果关系的信心.
- 标准化,开源的程序可以促进这些诊断分析的实施,以便更广泛地采用.
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