肝硬化自主巨细胞治疗:第二阶段的开放性随机对照试验

科学领域:

• 肝病学 肝病学是一种肝病学.
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 再生医学是一种再生医学.

背景情况:

• 肝硬化是导致死亡的主要原因,除了肝移植外,治疗选择有限.
• 临床前研究表明,骨髓衍生的巨细胞可以减少肝炎,纤维化,并促进再生.

研究的目的:

• 评估自主单细胞衍生巨细胞疗法的疗效和安全性,用于补偿性肝硬化成年患者.
• 为了比较巨细胞治疗和标准医疗保健之间的MELD得分,不良事件和生活质量的变化.

主要方法:

• 一个多中心的,开放的,随机的第二阶段试验,涉及51名患有补偿性肝硬化 (MELD评分10-17) 的成年患者.
• 患者接受了自主单细胞衍生的巨细胞疗法 (n=27) 或标准医疗护理 (n=24).
• 主要终点:90天后MELD得分的变化;次要终点:不良事件,纤维化生物标志物和360天以上的HRQoL.

主要成果:

• 主要终点 (90天的ΔΔMELD) 没有达到 (P=0.06).
• 治疗组没有发生严重的不良事件或死亡,而对照组在360天内发生了10次严重的不良事件 (4次与肝脏相关) 和3次死亡 (2次与肝脏相关).
• 探索性分析揭示了巨细胞输注后的抗炎细胞因子概况,尽管生物标志物或HRQoL没有显著差异.

结论:

• 自主单细胞衍生巨细胞疗法在肝硬化患者中显示出良好的安全性.
• 该疗法显示出潜在的疗效,证实了治疗组中严重不良事件和死亡的减少.
• 需要进一步的临床研究来证实巨细胞治疗对肝硬化管理的有效性.