在耐火性肌痛性肌痛症的Efgartigimod有效性和安全性:英国的第一个现实世界的经验

科学领域:

• 神经学 神经学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 泛性肌痛性肌痛症 (gMG) 存在重大治疗挑战,特别是在耐火病例中.
• 新生儿Fc受体 (FcRn) 反对作用为自身免疫性疾病提供了一种新的治疗方法.
• 早期获得药物计划 (EAMS) 为符合条件的患者提供获得创新治疗的机会.

研究的目的:

• 评估efgartigimod在英国gMG患者的真实安全性和有效性.
• 评估一组耐火性gMG患者的efgartigimod治疗结果.
• 分析efgartigimod对日常生活活动和治疗负担的影响.

主要方法:

• 在EAMS (2022年7月至2023年7月) 中,从英国患者获得efgartigimod治疗的回顾性数据收集.
• 按照ADAPT协议使用efgartigimod,包括循环输注.
• 使用MG-日常生活活动 (ADL) 评分和安全监测来评估疗效.

主要成果:

• 48名乙胆受体抗体阳性GMG患者接受治疗,主要是长期患病的女性.
• 在第一个周期中,在75%的患者中观察到MG-ADL得分的显著平均降低 (≥2分),在整个周期中持续.
• 埃夫加蒂格莫德的安全性表现良好,但副作用一般是轻微的;96%的患者继续治疗.

结论:

• 埃夫加尔蒂格莫德是一种安全有效的治疗选择,适用于耐火性,耐治疗性全身性肌痛性骨髓炎患者.
• 该药物在改善GMG患者的日常功能方面提供了持续的疗效.
• 现实世界的数据支持使用efgartigimod来管理具有挑战性的GMG病例.