在西班牙裔患有状细胞贫血的儿童中预防中风:SACRED试验

科学领域:

• 神经学 神经学
• 血液学 血液学 血液学
• 公共卫生 公共卫生

背景情况:

• 状细胞贫血 (SCA) 不成比例地影响西班牙裔人口,关于脑血管疾病负担的数据有限.
• 跨皮多普勒 (TCD) 查可以识别患中风高风险的儿童.
• 氧尿素是SCA的关键治疗方法,但它在西班牙裔人口中的最佳使用需要进一步调查.

研究的目的:

• 评估TCD查计划的可行性和影响以及多米尼加SCA儿童的氧尿素治疗.
• 为了评估固定剂量与升级剂量的基尿素在降低TCD速度和相关事件中的有效性.
• 为了记录这种未经研究的人群中脑血管疾病的负担.

主要方法:

• 多米尼加共和国儿童预防中风 (SACRED) 试验招募了283名患有SCA的儿童.
• 建立了TCD查计划,并培训了当地医学毕业生进行TCD检查和氨酸尿素管理.
• 患有条件TCD速度的儿童接受了基尿素,有些人接受了剂量升级到最大耐受剂量 (MTD).

主要成果:

• 之前没有接受过治疗的有条件TCD速度的儿童更年轻,更贫血.
• 在61%的参与者中,六个月的固定剂量基尿素使TCD速度降低了20厘米/秒.
• 剂量升级到MTD导致在5年内持续TCD益处 (81%正常速度,27厘米/秒下降) 和减少相关事件 (IRR0.59,P=0.0420).

结论:

• SACRED试验表明,在患有SCA的西班牙裔儿童中,脑血管疾病的负担很高.
• 建立TCD查计划和利用基尿素是可行的,有效地降低中风风险.
• 将基尿素剂量升级为MTD提供了持续的益处,应考虑用于管理与SCA相关的脑血管并发症.