拉什建立的整体肌缩侧面硬化症残疾量表作为测量疾病进展的新工具
Can Sun1,2,3, Yong Chen1,2,3, Lu Xu4
1Department of Neurology, Peking University Third Hospital, Beijing 100191, China.
Biomedicines
|January 25, 2025
概括
中国Rash-Built整体肌性侧面硬化症残疾量表 (ROADS) 有效测量疾病进展,并与肌性侧面硬化症 (ALS) 患者的存活率相关联. 这种新的工具显示出对ALS临床试验的希望.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床试验 临床试验
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 对临床试验来说,监测肌缩性侧面硬化症 (ALS) 的进展至关重要.
- 拉什构建的整体肌缩侧面硬化症残疾量表 (ROADS) 是一种针对ALS残疾的新问卷.
- 没有先前的研究研究了ROADS和ALS存活率之间的联系.
研究的目的:
- 探索中国道路的实用性,以衡量ALS疾病进展.
- 确定中国ROADS和ALS患者存活率之间的相关性.
- 评估ROADS的纵向变化,并与ALSFRS-R.R.进行比较.
主要方法:
- 共有170名ALS参与者被录取.
- 在18个月内收集了ROADS,ΔROADS,ALSFRS-R和ΔFRS的基线和纵向数据.
- 考克斯回归和线性混合效应模型被用于分析存活率和疾病进展.
主要成果:
- 基线ROADS与ALS存活率正相关 (HR = 0.95,p < 0.001). 基线ROADS与ALS存活率正相关 (HR = 0.95,p < 0.001).
- 基线 ΔROADS 与 ALS 存活率负相关 (HR = 1.26,p < 0.001).
- 随着时间的推移,ROADS表现出显著的下降,与ALSFRS-R.R.相比.
结论:
- 中国的ROADS是ALS临床试验的可靠结果指标.
- 道路与ALS生存率密切相关.
- ROADS有效地跟踪疾病进展,类似于ALSFRS-R,有助于治疗有效性的评估.


