在临床试验中对眼病进展的短期评估,使用基于趋势的视觉场进展分析
Ryo Asaoka1,2,3,4, Makoto Nakamura5, Masaki Tanito6
1Department of Ophthalmology, Seirei Hamamatsu General Hospital, Hamamatsu, Shizuoka, Japan.
Ophthalmology science
|January 31, 2025
概括
疾病阶段显著影响了对绿眼病临床试验的样本大小计算. 早期的青光眼和使用两只眼睛减少所需的样本大小,而高级阶段增加它们,这对于试验规划至关重要.
科学领域:
- 眼科医生 眼科 眼科
- 临床试验 临床试验
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 青光眼临床试验需要准确的样本大小计算,以获得统计学有效性.
- 疾病严重程度和检测方案等因素可以影响这些计算.
- 优化样本大小对于高效的试验设计和资源分配至关重要.
研究的目的:
- 评估疾病阶段,视野 (VF) 测试频率和聚类,包括一只或两只眼睛以及试验设计 (1-arm vs. 2-arm) 如何影响格洛科马临床试验中的样本大小计算.
- 提供数据驱动的洞察力,以便在未来的青光眼研究中更精确地确定样本大小.
主要方法:
- 模拟了一系列视觉现场测试,使用早期,中度和晚期玻璃眼病阶段的测试-复试数据.
- 分析了对1臂 (治疗前/治疗后) 和2臂 (治疗/控制) 试验设计的样本大小要求.
- 各种参数包括每个患者的眼睛数量和视野进展率.
主要成果:
- 在一臂试验中,中度阶段的玻璃眼需要70只眼睛;早期阶段和双边纳入减少到30只眼睛.
- 先进阶段的玻璃眼需要比中度阶段更大的样本大小.
- 在一项两臂试验中,每臂需要80只眼睛才能具有意义,这反映了一臂设计的趋势.
- 较慢的视野进展率保持了类似的样本大小趋势.
结论:
- 疾病阶段是一个关键因素,必须在格劳科马临床试验的样本大小计算过程中考虑.
- 每位患者所需的眼睛数量和试验设计也会影响所需的样本大小.
- 这些发现有助于优化青光眼临床试验的设计和效率.
