在患有卡纳万病的儿童中进行远程运动评估的可行性,可接受性和可靠性
Michael Kiefer1, Anzalee Khan2, Beth Leiro3
1PhD in Rehabilitation Sciences Program, School of Health and Rehabilitation Sciences, MGH Institute of Health Professions, Boston, Massachusetts; Department of Physical Therapy, Virginia Commonwealth University, Richmond, Virginia; BridgeBio Gene Therapy LLC, Palo Alto, California.
Pediatric neurology
|February 1, 2025
概括
对于患有卡纳万病的儿童来说,远程运动评估是可行的和可靠的. 这项研究验证了远程儿科罕见病临床试验的分阶段方法,提高了可访问性和数据质量.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 儿科 儿科 儿科
- 临床试验方法论 临床试验方法论
背景情况:
- 分散的临床试验提供了诸如减少旅行和改善访问等好处.
- 对于儿科罕见病的远程运动评估协议存在知识缺口.
- 这项研究详细介绍了一种方法,将卡纳万病的运动评估从面对面转变为远程评估.
研究的目的:
- 开发和评估一种严格的方法,用于对患有卡纳万病的儿童进行远程运动评估.
- 评估远程电机评估的可行性,可接受性和可靠性.
- 在儿科罕见病研究中为远程协议的实施提供信息.
主要方法:
- 这是一项两阶段的研究,涉及7名患有卡纳万病的儿童及其照顾者.
- 护理人员接受了远程管理运动评估的培训.
- 评估总运动功能测量-88,哈默斯密斯婴儿神经学检查运动里程碑第二部分,阿尔伯塔婴儿运动量表和婴儿运动概况.
主要成果:
- 第一个阶段:95%的运动评估已经完成,证明了可行性.
- 护理人员的接受度很高 (86%的人支持远程协议).
- 第二阶段:实现了良好的至优良的评价者间可靠性 (15/20) 和评价者内可靠性 (18/20).
结论:
- 严格的多阶段方法对于在儿科罕见病研究中开发远程运动评估协议至关重要.
- 对于患有卡纳万病的儿童来说,远程运动评估是可行的,可以接受的和可靠的.
- 研究结果支持在罕见的儿科疾病中更广泛地应用远程评估.
