通过降低系统补充因子B来抑制补充的替代途径:随机,双盲,安慰剂控制的Sefaxersen第一阶段研究
Michael L McCaleb1, Steven G Hughes1, Tamar R Grossman1
1Ionis Pharmaceuticals, 2855 Gazelle Court, Carlsbad, California 92010, USA.
Immunobiology
|February 2, 2025
概括
塞法克塞森有效降低了健康志愿者的补充因子B (FB) 水平,证明了安全的特征. 这些发现支持其对IgA脏病和地理缩等疾病的发展.
科学领域:
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 遗传学 遗传学 是一个
背景情况:
- 过度活跃的替代补充通路与IgA脏病和地理缩有关.
- 塞法塞森是一种针对补充因子B (FB) mRNA的反感性寡核酸.
研究的目的:
- 评估sefaxersen在健康志愿者中的安全性和药理动力学.
- 评估sefaxersen对补充因子B (FB) 水平和替代补充通路活性的影响.
主要方法:
- 第一次在人体上,双盲,安慰剂控制的第一阶段研究.
- 皮下注射sefaxersen或安慰剂 (一次性或重复6周).
- 安全性评估,血补充蛋白水平和补充通路活性.
主要成果:
- 塞法谢森是安全的,耐受性很好,没有显著的安全信号.
- 平均FB水平降低了高达38% (单剂量) 和69% (重复剂量).
- FB减少与替代补充通路活性降低相关 (AH50).
结论:
- 塞法克塞森显示出良好的安全性和强大的补充因子B (FB) 降低.
- 长期的效果支持每月给药,用于未来的临床试验.
- 结果支持IgA脏病和地理缩的进一步发展.
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