确定适当的外部控制数据集,以支持未来的质母细胞瘤临床试验,利用外部数据

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 临床试验设计 临床试验设计
• 生物统计学 生物统计学

背景情况:

• 质母细胞瘤研究越来越多地使用外部数据来设计试验.
• 确定合适的外部控制数据对于未来的试验至关重要.
• 这项研究比较了临床试验和新诊断的质母细胞瘤的现实世界数据集.

研究的目的:

• 对质母细胞瘤试验的外部数据候选来源进行全面分析.
• 为了比较新诊断的质母细胞瘤患者的临床试验和现实世界的数据集.
• 评估外部数据是否适合未来的试验设计和分析.

主要方法:

• 分析了来自临床试验,机构数据库和注册表的个体患者级数据 (PLD).
• 包括接受标准护理辐射与同时和辅助性temozolomide的患者.
• 使用多变量建模来比较跨数据集的生存率,包括随机试验 (2012-2022) 的数据摘要.

主要成果:

• 分析了8个数据集,其中包括3061名新诊断的质母细胞瘤患者的PLD.
• 临床试验患者年轻,KPS高于非试验患者.
• 在临床试验中,调整后的生存率低于实验数据 (HR 1.30),没有观察到时间生存趋势 (2012-2022).

结论:

• 在临床试验和质母细胞瘤的现实世界数据集之间存在显著的差异.
• 没有证据表明参与试验的试验效果对参与试验有好处.
• 在过去的十年里,在质母细胞瘤的标准化疗中没有检测到生存时间的改善.