一个强大的表观遗传编辑器,准人类PCSK9,以持续降低低密度脂蛋白胆固醇水平

Frederic Tremblay1, Qiang Xiong2,3, Shrijal S Shah2,3

  • 1Chroma Medicine, Boston, MA, USA. frederic.tremblay@chromamedicine.com.

Nature medicine
|February 10, 2025
PubMed
概括

表观遗传编辑提供了一种新的方法,可以在不改变DNA的情况下使疾病基因沉默. 这项研究表明,在动物中,PCSK9的沉默是持久的,可逆的,为治疗高胆固醇铺平了道路.