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Updated: May 28, 2025

Working with Human Tissues for Translational Cancer Research
Published on: November 26, 2015
导航首次在人体和早期阶段的患者研究:研究设计,风险缓解和人口选择挑战
Jocelyn Courville1, Amanda Barber2, Aberra Fura3
1Clinical Pharmacology, Drug Development Solutions, ICON plc, Blue Bell, PA, USA.
首次在人身上 (FIH) 研究对于药物开发至关重要,通常使用健康的志愿者或患者群体. 瘤学和罕见疾病经常在患者中启动FIH试验,突出了对量身定制方法的需求.
科学领域:
- 临床药理学和药物开发.
- 翻译医学和早期临床试验.
背景情况:
- 首次在人身上 (FIH) 研究对于药物开发至关重要,整合协议和风险减轻以确保安全性和效率.
- 早期临床试验,包括单次上升剂量 (SAD) 和多次上升剂量 (MAD) 研究,是评估新化合物的组成部分.
研究的目的:
- 在FIH试验中检查各种研究设计.
- 概述风险减轻策略,研究早期试验的种群选择.
- 详细介绍早期开发阶段患者试验中独特的方法和考虑因素.
主要方法:
- 对193种FDA批准的化合物 (2020-2023) 的分析,以确定FIH/SAD/MAD研究群体.
- 化合物的分类基于FIH研究是否在健康志愿者或患者群体中进行.
- 在不涉及健康志愿者的研究中,对治疗领域的检查.
主要成果:
- 47.7%的分析化合物在健康志愿者中启动了FIH/SAD/MAD研究;39.4%开始在患者群体中.
- 瘤学指示包括65.8%的研究,这些研究不涉及FIH/SAD/MAD的健康志愿者.
- 罕见疾病,遗传疾病和眼科是患者发起的FIH研究的其他关键领域.
结论:
- 调整科学和操作策略以适应特定的分子,指示和患者相关性,对于早期开发至关重要.
- 在FIH试验中,研究群体的选择 (健康志愿者与患者) 取决于治疗领域和药物特征.
- 有效地应对早期开发阶段的挑战,需要强大的工具和策略.
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