成功的第二次造血干细胞移植使用全身辐射为基础的调节对患有输血依赖β-血病的儿童

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 儿科瘤学 儿科瘤学

背景情况:

• 移植排斥 (GR) 是血液生成干细胞移植 (HSCT) 后在输血依赖β-血症 (TDT) 患者中出现的重大并发症.
• 在这个脆弱的儿科群体中,关于第二次HSCT的结果的数据有限.
• 评估第二次HSCT的生存益处和并发症对于改善患者管理至关重要.

研究的目的:

• 评估使用Cytoxan (CY) 和全身辐射 (TBI) 的调节方案的疗效和安全性,用于第二次HSCT在患有移植失败的儿科TDT患者中.
• 为了确定第二次HSCT后的整体生存率和无血症生存率 (TFS).
• 分析移植拒绝和其他并发症的发生率.

主要方法:

• 在最初的移植失败后,在2000年3月至2017年3月期间接受第二次HSCT的15名儿科TDT患者的回顾性分析.
• 患者接受了第二次HSCT的CY-TBI调节方案,使用与第一次移植相同的HLA匹配的相关捐赠者.
• 收集的数据包括移植失败的时间,第二次移植的时间,移植率,生存结果和并发症.

主要成果:

• 15名患者中有13名 (86.7%) 实现了成功的移植.
• 无血症生存率 (TFS) 为80.0%,整体生存率为87%.
• 一名患者发生了移植排斥和死亡;另一个患者死于传染性并发症. 轻度慢性移植对宿主疾病 (GvHD) 在一名患者中观察到.

结论:

• CY-TBI调节方案是第二次HSCT的可行选择,用于患有先前移植排斥的儿科TDT患者.
• 这种方法表明总生存率和TFS的高,死亡率和严重并发症的发病率低.
• 用CY-TBI进行的第二次HSCT为TDT患者提供了潜在的拯救生命的干预措施,这些患者在初始移植后经历了移植失败.