试验的好处是否预测了转移性割抵抗性前列腺癌的现实世界收益?
Sarah Axeen1,2, Alice J Chen1,3, Darius N Lakdawalla1,3,4
1Leonard D. Schaeffer Center for Health Policy and Economics, University of Southern California, Los Angeles, CA 90089, United States.
JNCI cancer spectrum
|February 13, 2025
概括
癌症药物的随机临床试验 (RCT) 数据可以预测现实世界的结果. 对患者选择偏差的计算表明,现实世界生存率的增长往往超过转移性割抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 的RCT益处.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 临床试验 临床试验
- 现实世界的证据.
背景情况:
- 了解临床试验中的药物疗效与现实世界的有效性之间的联系至关重要.
- 这项研究侧重于在2010-2019年间批准的转移性割抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 药物.
研究的目的:
- 为了估计随机临床试验 (RCT) 的总生存率 (OS) 和无放射性进展生存率 (rPFS) 如何从随机临床试验 (RCT) 中获益,预测现实世界的OS收益.
- 评估治疗选择偏差对RCT效益与现实世界的有效性之间的关联的影响.
主要方法:
- 根据NCI和NCCN指南,确定了2010-2019年批准的mCRPC疗法.
- 从关键试验中获得的RCT OS和rPFS危险比率.
- 使用Optum Clinformatics数据估计了现实世界的OS危险比率,并使用Cox回归调整了患者因素,将其与RCT数据进行模拟.
主要成果:
- 在不考虑选择偏差的情况下,现实世界的OS收益比RCT收益低15%.
- 在调整选择偏差后,现实世界的OS收益几乎比RCT的OS和rPFS收益大28%.
- 随着时间的推移,随着治疗方法在市场上继续存在,治疗和OS收益之间的关联得到了加强.
结论:
- 电路实验室的OS和rPFS估计是实际世界OS增长的有价值的预测指标.
- 调整治疗选择偏差对于准确的现实世界有效性评估至关重要.
- 随机试验数据可以被认为是现实世界生存益处的保守预测指标.
