从REMS醒来:ASTCT 80/20 关于安全使用化学抗原受体T细胞的持续建议

科学领域:

• 细胞免疫疗法细胞免疫疗法
• 监管科学是一种监管科学.
• 改善医疗保健质量 改善医疗保健质量

背景情况:

• 美国食品和药物管理局批准的前六种CAR-T疗法需要风险评估缓解策略 (REMS) 进行安全使用,以解决CRS和神经毒性等严重毒性.
• 目前的REMS计划涉及制造商特定的培训,测试和审计,经常为治疗中心创造冗余和耗时的流程.
• 这些计划要求患者/护理人员教育,获得辅助药物,并向制造商或FDA报告毒性.

研究的目的:

• 探索现有的细胞疗法安全和质量工作流程的潜力,以取代FDA授权的CAR-T REMS程序.
• 讨论并就CAR-T治疗安全性的替代监督机制达成共识.
• 确定简化和精简CAR-T和其他免疫效应细胞 (IEC) 疗法的安全协议的策略.

主要方法:

• 由ASTCT 80/20小组委员会召开的一次研讨会汇集了约70个利益相关者,包括临床医生,监管机构,专业协会成员和IEC制造商.
• 讨论的重点是教育要求,数据报告目标和机制,以及对CAR-T安全的监督实体.
• 寻求共识,以取代制造商主导的培训和审计,以以中心为基础的或社会管理的计划和集中式数据存储库.

主要成果:

• 对治疗中心或专业协会进行培训的广泛支持出现了,取代了制造商特定的计划.
• 共识赞成将标准化安全数据报告到中央存储库进行趋势分析,取代制造商报告.
• 利益相关者一致认为,认证机构应监督质量和合规性,取代制造商REMS审计.
• 协商一致建议取消或显著简化当前的CAR-T REMS计划.

结论:

• 现有的临床工作流程和专业社会监督可能会取代复杂的CAR-T REMS程序.
• 通过标准化培训和集中数据报告来简化安全标准,可以提高对CAR-T疗法的准入.
• 与FDA和制造商的持续合作对于开发和实施这些简化安全措施至关重要.