巴西基因疗法开发和生产的临床试验:一篇综述
Jonas Alex Morales Saute1,2,3,4,5, Virginia Picanço-Castro6, Ana Carolina de Freitas Lopes7,8
1Medical Genetics Service, Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Porto Alegre, Brazil.
Lancet regional health. Americas
|February 17, 2025
概括
在巴西实施基因疗法面临障碍,但该国可以引领可持续,负担得起的载体供应,以获得全球基因疗法.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 卫生经济学 卫生经济学
- 监管科学 监管科学
背景情况:
- 基因治疗的实施对低收入和中等收入国家 (LMICs) 提出了重大挑战.
- 巴西采用基因治疗的背景涉及技术,监管和经济环境发展.
- 巴西目前的基因疗法领域包括临床试验和商业化产品.
研究的目的:
- 提供巴西基因治疗的概述,涵盖历史背景和当前状态.
- 分析基因疗法生产,批准和公共卫生系统整合方面的进展,局限性和困难.
- 探索LMICs在全球基因疗法的可持续性和可负担性方面的潜在作用.
主要方法:
- 关于巴西基因治疗的历史数据的审查.
- 对当前临床试验数据和已批准的商业基因疗法产品的分析.
- 讨论基因替代和CAR-T细胞疗法的具体挑战和机遇.
主要成果:
- 巴西在建立基因疗法实施所需的环境方面面临重大挑战.
- 特别关注基因替代和CAR-T细胞疗法揭示了关键的进步和持续的局限性.
- 在生产,监管批准和融入公共卫生系统方面存在明显的困难.
结论:
- 像巴西这样的LMICs可以在促进基因疗法可访问性方面发挥关键作用.
- 发展国内载体供应对于低低收入国家为全球基因治疗市场做出贡献至关重要.
- 解决可持续性和负担能力是全球基因治疗长期成功的关键.
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