在2型和3型脊柱肌肉缩患者中,risdiplam和nusinersen的比较疗效:一项使用真实数据的队列研究

科学领域:

• 神经学 神经学
• 遗传学 是一个遗传学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 脊椎肌肉缩 (SMA) 是一种罕见的遗传神经肌肉疾病.
• 经批准的SMA治疗方法包括nusinersen和risdiplam.
• 努西森和Risdiplam之间的直接比较疗效数据是有限的.

研究的目的:

• 为了比较nusinersen和risdiplam在2型和3型SMA患者中的疗效.
• 通过使用汉默斯密功能运动量表扩展 (HFMSE) 和修订的上肢模块 (RULM) 评估运动功能的改善.
• 在六个月的随访后评估治疗反应.

主要方法:

• 进行了一项多中心队列研究.
• 收集了人口,遗传和临床数据,包括HFMSE和RULM得分.
• 积极反应被定义为HFMSE和RULM分数至少增加3分.

主要成果:

• 73名患者接受了risdiplam,52名患者接受了nusinersen;治疗分配是基于临床决定的.
• 两组患者的HFMSE和RULM比基线分数显著改善 (P<0.001).
• 在两个治疗组之间,HFMSE和RULM得分的平均变化没有显著差异. 80.4%的risdiplam患者和72%的nusinersen患者实现了3个点的改善 (P=0.33).

结论:

• 在2型和3型SMA患者中,nusinersen和risdiplam都显著改善了运动功能 (HFMSE和RULM).
• 根据六个月后的HFMSE得分,在nusinersen和risdiplam之间没有发现有效性的显著差异.
• 这些发现有助于了解可用的SMA治疗方法的比较有效性.