从多个利益相关者的角度来看,从药物开发中启动后期临床试验的决策标准和方法:范围审查

科学领域:

• 药物开发决策的决策.
• 临床试验中的定量方法.
• 在制药研发领域的利益相关方分析.

背景情况:

• 药物开发依赖于关键的去/不去决策,特别是从早期到晚期试验的过渡.
• 目前用于决策的定量方法往往忽视了利益相关者的不同优先事项.
• 需要一个全面的方法来整合各种各样的视角,以实现可靠的决策.

研究的目的:

• 检查二阶段到三阶段过渡的决策标准和方法.
• 扩大成功概率 (PoS) 的概念超越有效性,包括监管,市场和金融方面的概念.
• 确定当前方法的局限性,并提出改进的途径.

主要方法:

• 对第二阶段到第三阶段过渡的决策标准和方法进行范围审查.
• 对各种成功定义 (监管,市场准入,金融,竞争) 的成功概率分析 (PoS).
• 确定关键主题,包括决策标准,试验设计,基于实用性的方法,财务指标和多方利益相关者的考虑.

主要成果:

• 目前药物开发决策的方法在充分考虑各种利益相关者的需求方面存在局限性.
• 成功概率 (PoS) 概念可以扩展到除了有效性之外,包括监管批准,市场准入,财务可行性和竞争性表现.
• 确定的主要主题包括决策标准选择,试验设计优化,基于实用性的方法,财务指标和多利益相关者考虑.

结论:

• 在晚期药物开发决策中,有必要超越以疗效为中心的成功概率 (PoS).
• 整合真实世界数据 (RWD) 和高级分析可以增强决策过程.
• 未来的方法应该旨在为临床试验过渡提供更平衡,数据驱动和与利益相关者一致的决策框架.