基因相关病毒基因疗法开发:早期规划和监管考虑推进平台向量基因疗法计划

科学领域:

• 基因治疗的发展 基因治疗的发展
• 治疗罕见疾病的治疗方法
• 腺相关病毒 (AAV) 载体.

背景情况:

• 基因疗法开发面临重大挑战,需要战略性早期规划才能成功实施.
• 美国国立卫生研究院的平台载体基因疗法 (PaVe-GT) 计划专注于使用平台方法开发用于罕见疾病的AAV基因疗法.
• 建立目标产品概况 (TPP) 对于将临床前研究与临床目标协调并指导产品开发至关重要.

研究的目的:

• 详细阐述建立TPP和利用FDA INTERACT会议在基因疗法开发中的价值.
• 详细介绍PaVe-GT计划在寻求FDA对其主要AAV基因疗法候选人AAV9-hPCCA.PCCA的早期反方面的经验.
• 为利益相关者提供资源和经验教训,帮助他们走上临床试验启动的监管道路.

主要方法:

• 针对AAV9-hPCCA基因治疗研究的目标产品配置文件 (TPP) 的开发.
• 通过对CBER/CDER产品 (INTERACT) 监管咨询的初步有针对性的接触,与食品和药物管理局 (FDA) 进行接触.
• 监管战略的文件,会议经验和教训,以传播给公众.

主要成果:

• 在TPP和INTERACT会议提供了关键的早期反,为AAV9-hPCCA基因疗法制定了监管战略.
• 通过与监管要求保持一致,PaVe-GT计划成功导航临床前开发.
• 监管文件和模板可用于帮助其他药物开发计划.

结论:

• 早期建立TPP和通过INTERACT会议与FDA积极参与,对于高效的基因疗法开发至关重要.
• PaVe-GT计划的经验表明,针对罕见疾病的AAV基因疗法具有可行的调节途径.
• 分享监管学习和资源可以加快新型基因疗法首次在人身上进行临床试验的启动.