多基因面板测序在晚期黑色素瘤中的临床有效性和成本效益:人口级真实世界目标试验仿真
Emanuel Krebs1, Deirdre Weymann1,2, Cheryl Ho3,4
1Cancer Control Research, BC Cancer Research Institute, Vancouver, BC, Canada.
JCO precision oncology
|February 21, 2025
概括
针对晚期黑色素瘤的多基因小组测试显示了改善生存的潜力,但与单基因BRAF测试相比,其成本效益仍然不确定. 进一步分析表明,医疗系统的价值权衡很小.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 基因组学就是基因组学.
- 卫生经济学 卫生经济学
背景情况:
- 先进的黑色素瘤治疗越来越依赖于向疗法和免疫疗法.
- 引导这些治疗需要精确的瘤分子概况.
- 多基因面板测序与单基因BRAF测试的比较价值尚未得到充分证实.
研究的目的:
- 评估多基因面板测序与单基因BRAF测试对晚期黑色素瘤的有效性和成本效益.
- 为了比较两种测试策略之间的3年整体存活率 (OS) 和医疗保健成本.
- 为了确定获得的生命年 (LYG) 的增量净货币收益.
主要方法:
- 在加拿大不列颠哥伦比亚省以人口为基础的,准实验性的回顾性目标试验模拟.
- 在2016年9月至2018年12月期间,364名成年人被诊断患有晚期黑色素瘤.
- 1:1将多基因组患者与使用遗传算法进行对照;使用审查权重的逆概率进行治疗意图 (ITT) 和每协议 (PP) 分析;韦布尔回归和卡普兰-梅尔生存分析.
主要成果:
- ITT分析:增量成本为19,447加元,增量LYG为0.22,有不确定的操作系统差异 (P=.11).
- PP分析:增量成本为36,367加元,增量LYG为0.56,具有显著的操作系统改进 (P=.02).
- 在100,000美元/LYG CAD的成本效益概率为55% (ITT) 和65% (PP).
结论:
- 多基因面板的成本效益在更高的门上是平衡的,即使考虑到治疗的开始.
- 医疗系统可能面临价值权衡:使用多基因面板提高生存率会带来适度的成本效益改变.
- 返还多基因面板的决定需要仔细考虑潜在的生存收益与成本.
