对临床应用的基因相关病毒基因疗法对眼部疾病进行全面的审查

Valerie G Hinsch1, Sanford L Boye2, Shannon E Boye1

  • 1Division of Cellular and Molecular Therapy, Department of Pediatrics, University of Florida, Gainesville, Florida, USA.

Human gene therapy
|February 24, 2025
PubMed
概括

使用腺关联病毒 (AAV) 载体的基因疗法在治疗视网膜疾病方面表现有前途. 本综述详细介绍了临床阶段的眼部基因疗法,重点关注未来批准的安全性和有效性.