从指南到实践:三年的ICH S11见解和建议

科学领域:

• 药理学和毒理学 药理学和毒理学
• 监管科学 监管科学
• 儿科药物开发 儿科药物开发

背景情况:

• 青少年动物研究 (JAS) 对于确保儿童安全使用药物至关重要.
• 国际协调理事会 (ICH) S11准则为确定JAS的需要和设计提供了一个框架.
• 该指南强调了证据权重 (WoE) 的方法.

研究的目的:

• 评估ICH S11指南对欧盟儿科药物的非临床策略的影响.
• 评估 WoE 方法如何影响有关 JAS 的监管讨论和决策.

主要方法:

• 审查了2020年至2023年期间批准的127个儿科调查计划 (PIP).
• 分析相关的监管评估和最终的非临床计划.
• 评估与ICH S11 WoE方法相关的讨论和结果.

主要成果:

• 在JAS启动前提交的75%的PIP中,使用ICH S11 WoE方法的讨论导致了关于非临床战略的协议.
• 在WoE分析上的分歧导致大约四分之一的PIP对JAS进行修改 (添加,修改或删除).
• ICH S11的实施促进了关于JAS的必要性和设计的科学对话.

结论:

• ICH S11指南有效地促进了在儿科药物开发中对JAS进行科学驱动的讨论.
• 考虑到发育方面,毒性相关性和临床背景,改善了监管调整.
• 在非临床研究中,WoE方法支持生成基本的安全数据,同时保持3R (替换,减少,改进).