在存在间流动事件的情况下,处理患者报告的结果数据中的缺失值
Doranne Thomassen1, Satrajit Roychoudhury2, Cecilie Delphin Amdal3,4
1Department of Biomedical Data Sciences, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands.
缺失的患者报告结果 (PROs) 数据可以通过使用有关间流事件 (ICEs) 的信息,如死亡,更好地处理. 这项研究开发了利用ICE的归算模型,以改善临床试验中的PRO数据分析.
科学领域:
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 健康 结果 研究 研究 结果
背景情况:
- 患者报告的结果 (PROs) 对于评估医疗治疗至关重要.
- 缺少PRO数据带来了分析挑战,通常与疾病状况有关.
- 间流动事件 (ICE),如疾病进展和死亡,可以告知缺失的数据处理.
研究的目的:
- 开发用于重复PRO测量的归算模型.
- 利用ICE的信息来提高PRO数据归算的准确性.
- 解决临床试验中PRO中缺少数据的挑战.
主要方法:
- 假设缺失的PRO测量是随机缺失的,取决于观察到的数据和ICE.
- 开发了计算纵向数据结构和ICE的归算模型.
- 应用模型来计算来自于晚期肺癌患者临床试验的PRO数据.
主要成果:
- 使用ICEs进行的推算结果显示,与标准方法相比,与健康相关的平均生活质量估计较低.
- 对死亡和其他ICE的计算提供了更准确的患者结果表示.
- 现有的病例分析和天真的线性混合模型低估了生活质量.
结论:
- 关于ICE发生时间和发生情况的信息提高了处理缺失的PRO数据的可信性.
- 在结合ICE信息时,将缺失的数据模型与分析模型分开是必不可少的.
- 这种方法提高了PRO数据分析在临床研究中的可靠性.
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