参与者对荷兰facioscapulohumeral肌肉衰竭试验的观点 - - 一项定性研究
Lizan Stinissen1, Joost Kools1, Sietse Bouma1
1Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition and Behaviour, Radboud University Medical Center, P.O. Box 9101, 6500 HB, Nijmegen, The Netherlands.
Journal of neuromuscular diseases
|March 4, 2025
概括
临床试验中患者的肌肉发育不良 (FSHD) 被利他主义和健康改善所激励. 虽然总体上是积极的,但III期参与者经历了更高的心理负担,突出需要更好的沟通和更新在未来的FSHD研究.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床试验 临床试验
- 患者体验研究 研究研究
背景情况:
- 面骨肌缩症 (FSHD) 是一种遗传性肌肉疾病,目前尚无治愈方法.
- 包括洛斯马皮莫德在内的疾病修饰疗法的早期临床试验正在进行中.
- 了解患者体验对于优化未来FSHD临床试验设计和招聘至关重要.
研究的目的:
- 探索FSHD患者参与临床试验的动机,期望,担忧和经验.
- 收集改善未来FSHD临床试验设计和执行的建议.
主要方法:
- 半结构面试对来自洛斯马皮莫德II期和III期试验的13名参与者进行了半结构面试.
- 采访探讨了动机,期望,试验经验和建议.
- 数据被转录,匿名化,并使用Atlas.ti.ti.的演方法进行分析.
主要成果:
- 主要动机包括利他主义,科学贡献和个人健康改善.
- 参与者通常有现实的期望和积极的试验经验,重视透明的沟通.
- 第三阶段参与者报告说,由于试验的安慰剂控制性质,造成了显著的心理负担.
结论:
- 患者的观点为提高未来FSHD临床试验设计提供了重要的见解.
- 结果可以为研究地点和患者教育计划提供最佳实践信息.
- 建议对未来的试验参与者进行更好的沟通和频繁的更新.
