对美国FDA批准的31种细胞疗法产品的功效测试中使用的测量结果的分析

科学领域:

• 生物学和生物技术 生物学和生物技术
• 细胞疗法细胞疗法
• 监管科学 监管科学

背景情况:

• 细胞疗法产品 (CTP) 开发人员在建立强大的功效测试方面面临重大挑战.
• 功效测试对于确保CTP的安全性,有效性和一致性至关重要.
• 了解已批准的CTP的现有实力测试策略,可以为未来的开发提供信息.

研究的目的:

• 审查和分类用于美国食品和药物管理局 (美国FDA) 批准的CTP的功效测试.
• 在不同CTP中确定常见的强度测试方法及其频率.
• 为CTP开发人员设计新功效测试提供见解.

主要方法:

• 从公开可用的美国FDA监管文件 (90%) 和其他来源收集数据.
• 对美国FDA批准的31种CTP的功效测试进行分析,总计估计有104个功效测试.
• 71个未删除的强度测试被分类为"活力和计数"",表达"",生物测试"",遗传修饰"和"组织学".

主要成果:

• 平均每个CTP发现了3.4个强度测试,其中"活力和计数" (52%) 和"表达" (27%) 是最常见的.
• 65%的CTP使用了基因或蛋白质表达试验,而61%使用了生命力或计数试验.
• 虽然只有23%的CTP报告了生物测试,但多达77%可能会因为编辑而使用它们;84%使用了非生物测试的物理化学测试.

结论:

• 该分析强调了"活力和计数"和"表达"测试作为CTP功效测试中普遍的方法.
• "活力和计数"和"表达"测试的频繁同时出现表明,综合性强度评估的综合方法.
• 本综述为CTP开发人员在为新型细胞疗法选择和设计适当的功效测试时提供了有价值的数据驱动的指导.