来自2/3期DAFFODIL对2-4岁的女孩进行的Trofinetide与雷特综合征的研究的结果
Alan K Percy1, Robin Ryther2, Eric D Marsh3
1University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL 35233, USA.
Med (New York, N.Y.)
|March 5, 2025
概括
托菲尼提德是对年轻女孩的雷特综合征的耐受性良好治疗方法,显示症状改善并达到目标暴露. 护理人员报告说,他们对治疗的满意度很高.
科学领域:
- 儿科神经学 儿科神经学
- 神经发育障碍 神经发育障碍
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 雷特综合征 (RTT) 是一种罕见的神经发育障碍,主要影响女孩.
- 托菲尼提德是美国第一个批准的RTT治疗方法,用于两岁及以上的患者.
- 在DAFFODIL研究中,专门研究了在较年轻的儿科患者群体 (2-4岁的女孩) 中的trofinetide.
研究的目的:
- 评估Trofinetide在RTT的年轻女孩中的安全性和耐受性.
- 评估托菲尼提德在改善RTT症状方面的疗效.
- 确认以体重为基础的剂量实现了这个年龄组的目标药理动力学暴露.
主要方法:
- 第二/三期,开放标签研究,有两个治疗期 (12周和~21个月).
- 药物动力学采样以确定药物暴露水平.
- 安全性评估包括治疗出现的不良事件 (TEAE);使用临床全球印象 (CGI-I,CGI-严重性),护理人员CGI-I (CaGI-I) 和儿童神经障碍影响量表 (ICND-QoL) 探索了疗效.
主要成果:
- 最常见的TEAE是轻度至中度的腹 (80.0%) 和吐 (53.3%).
- 在临床剂量达到目标范围内的稳定状态暴露.
- 通过CGI-I,CaGI-I和ICND-QoL证明了RTT症状的改善;100%的接受采访的护理人员表示满意.
结论:
- 在 2-4 岁的女孩中,Trofinetide 具有可接受的耐受性.
- 该疗法在长期内提供持续的疗效.
- 基于体重的剂量成功地实现了年轻儿科患者的目标暴露.
