维迪珀斯塔特在肌缩侧面硬化症:来自随机 HEALEY ALS 平台试验的结果

科学领域:

• 神经科学是一个神经科学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 骨髓氧化酶 (MPO) 在骨髓状细胞中丰富,与ALS中神经炎症和氧化应激有关.
• 抗MPO抑制剂为减缓ALS的神经退行提供了潜在的治疗益处.

研究的目的:

• 评估选择性MPO抑制剂verdiperstat的安全性,耐受性和疗效,用于ALS患者.

主要方法:

• 一个多中心,双盲,随机临床试验 (HEALEY ALS平台试验) 涉及167名患有ALS的成年参与者.
• 参与者接受了24周的口服verdiperstat (600毫克每天两次) 或安慰剂.
• 主要结局:使用ALS功能评分尺度-修订和生存的联合模型,通过疾病率比率 (DRR) 量化,疾病严重程度的变化.

主要成果:

• 估计的DRR为0.98 (95%可信区间,0.77-1.24),表明预计2%的进展减缓与安慰剂相比,疾病修改的概率很低 (0.57).
• 维迪珀斯塔特是安全的,耐受性很好,常见的不良事件包括恶心,失眠和提升的甲状腺激素.
• 该研究包括从2020年7月到2022年4月随机选择的54家美国ALS转诊中心的参与者.

结论:

• 在患有ALS的患者中,使用verdiperstat治疗不太可能改变疾病进展.
• 这些发现表明,将verdiperstat针对MPO可能不是管理ALS进展的有效策略.