双臂交叉随机对照试验与N-of-1研究的元分析:比较确定干预效应的统计效率

科学领域:

• 医疗保健服务研究 医疗服务研究
• 生物统计学 生物统计学
• 数字健康数字健康

背景情况:

• N-of-1试验正在获得吸引力,以评估个人层面的干预有效性.
• 与传统的双臂随机对照试验 (RCT) 不同,N-of-1设计利用参与者作为他们自己的控制在多重交叉格式.
• 聚合N-of-1试验系列可以揭示人口层面的干预效应.

研究的目的:

• 调查N-of-1试验总结数据的元分析是否可以比传统的RCT更有效地检测统计学上显著的干预效应.
• 为了比较聚合的N-of-1试验与传统的RCT在心血管保健中的数字健康干预的参与者要求.
• 为了评估N-of-1试验的顺序聚合程序的性能.

主要方法:

• 进行了一项模拟研究,以比较不同分析方法的经验性质.
• 在零假设下评估的功率和不同主体之间的异质性.
• 评估了转移效应的影响和顺序聚合程序的性能.

主要成果:

• 对N-of-1试验的元分析表明,与传统RCT相比,与较少的参与者检测干预效应的潜力.
• 顺序聚合程序更早实现了80%的功率值,需要更少的参与者.
• 模拟结果提供了关于N-of-1试验元分析中的功率和异质性的见解.

结论:

• 对聚合的N-of-1试验的元分析提供了一种更有效的参与者方法,用于评估心血管保健中的数字健康干预措施.
• 对N-of-1试验的顺序聚合提高了统计能力,并减少了所需的参与者数量.
• N-of-1试验设计,当聚合时,为个性化和人口级干预评估提供了传统RCT的有价值的替代方案.