在AAV介导的活体基因疗法的进展及其在中枢神经系统疾病中的应用
Shuming Wang1,2, Lin Xiao1,2
1Institute for Brain Research and Rehabilitation, Guangdong Key Laboratory of Mental Health and Cognitive Science, Center for Studies of Psychological Application, South China Normal University, Guangzhou 510631, China.
International journal of molecular sciences
|March 13, 2025
概括
腺相关病毒 (AAV) 载体对于体内基因治疗至关重要,克服血脑屏障以治疗神经疾病. 本综述涵盖了AAV生物学,工程和中枢神经系统疾病的临床应用.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 遗传学 遗传学 是一个
- 生物技术是生物技术.
背景情况:
- 血脑屏障 (BBB) 限制了系统性药物输送到中枢神经系统 (CNS).
- 创新的体内基因治疗策略正在出现,以绕过这些传递限制.
- 基因治疗利用生物制药载体传递特定的基因,使细胞能够产生治疗性蛋白质.
研究的目的:
- 审查基因治疗的腺相关病毒 (AAV) 生物学和重组AAV (rAAV) 工程.
- 总结最近使用rAAV治疗神经疾病的临床试验.
- 提供翻译视角,并讨论中枢神经系统基因疗法标选择的未来挑战.
主要方法:
- 对AAV生物学和基因疗法的现有文献的审查.
- 分析使用AAV载体的临床和临床前试验数据.
- 讨论用于治疗应用的重组AAV (rAAV) 的工程方面.
主要成果:
- 基因相关病毒 (AAV) 是神经系统疾病的受青的基因载体,因为它们在神经元中具有安全性和长期表达.
- 病毒 (LVs) 具有更高的基因容量,但AAVs更适合中枢神经系统应用.
- 最近的临床试验证明了rAAV在治疗各种神经疾病方面的潜力.
结论:
- 再组合AAV (rAAV) 载体代表了神经疾病的有前途的治疗策略.
- 进一步研究AAV工程和目标选择对于成功的临床翻译至关重要.
- 克服血脑屏障仍然是开发有效的中枢神经系统基因疗法的关键挑战.


