用免疫检查点抑制剂治疗晚期肝细胞癌的第三期随机对照试验中替代终点的评估

科学领域:

• 肝胆瘤学 肝胆瘤学
• 临床试验设计 临床试验设计
• 免疫疗法研究 免疫疗法研究

背景情况:

• 整体存活率 (OS) 是高级肝细胞癌 (HCC) 治疗疗效的黄金标准,但有局限性.
• 在HCC中确定免疫检查点抑制剂 (ICI) 治疗的有效代用终点是至关重要的.

研究的目的:

• 为了确定更有效的替代终点比OS治疗ICI治疗的先进的HCC.
• 评估与OS无进展生存 (PFS),客观反应率 (ORR) 和疾病控制率 (DCR) 之间的相关性.

主要方法:

• 用ICI治疗的HCC随机对照试验 (RCT) 的系统审查 (2015年1月至2023年7月).
• 在试验,手臂和患者水平上对PFS,ORR,DCR和OS的相关性分析.
• 通过使用接受ICI单疗的高级HCC患者的真实数据进行验证.

主要成果:

• 在10个RCT (6023名参与者) 中,PFS显示了与OS的中度关联 (R2=0.50).
• 在ORR,DCR和OS中,相关性很弱.
• 在ICI单疗研究中,PFS与OS有很强的相关性 (R2=0.85),由真实数据证实.

结论:

• 无进展生存期 (PFS) 建议作为接受ICI单疗的高级HCC患者的替代标记.
• 在这种患者群体中,PFS为评估ICI疗效提供了更有效的终点.