同理性:通过利用临床和分子病理学中的相似性来加快对罕见疾病的药物重新定位
Clara D M van Karnebeek1, Annelieke R Müller2, Laura Benkemoun3
1Departments of Pediatrics and Human Genetics, Amsterdam UMC location University of Amsterdam, Meibergdreef 9, 1105 AZ Amsterdam, the Netherlands; Emma Center for Personalized Medicine, Amsterdam UMC, Meibergdreef 9, 1105 AZ Amsterdam, the Netherlands; Amsterdam Gastroenterology Endocrinology Metabolism, Amsterdam UMC, Meibergdreef 9, 1105 AZ Amsterdam, the Netherlands; Amsterdam Reproduction and Development, Amsterdam UMC, Meibergdreef 9, 1105 AZ Amsterdam, the Netherlands.
药物重新定位为治疗罕见疾病提供了更快,更具成本效益的途径. SIMPATHIC联盟使用共享的病理机制和并行开发来加速患者获得治疗的机会.
科学领域:
- 罕见疾病研究研究.
- 药物的发现和开发.
- 翻译医学是一种翻译医学.
背景情况:
- 全球有超过4亿人受到罕见疾病的影响,只有不到6%的人获得了批准的治疗方法.
- 药物重新定位是解决罕见疾病治疗开发中的重大未满足医疗需求的关键策略.
- 开发新药是耗时和昂贵的;药物重新利用提供了一个更有效的替代方案,潜在的成功率更高.
研究的目的:
- 加速并确保对罕见的神经代谢,神经和神经肌肉疾病的可持续治疗开发.
- 建立一种新的方法,从"一种药物,一种疾病"模式转向"一种药物,一种病理机制"战略.
- 在临床和分子病理学 (SIMPATHIC) 联盟中概述有效的药物重定向的关键加速器.
主要方法:
- 实施"一种药物,一种病理机制"战略,针对共同的疾病途径.
- 利用并行的临床前和临床药物开发过程.
- 采用加速器,如共同创造,患者赋权,标准化诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的疾病模型,高通量查,创新的临床试验设计和优化访问模型.
主要成果:
- SIMPATHIC联盟已经建立了一个框架,以加快药物重新用途.
- 确定的主要加速器包括共同创造,患者赋权,标准化的iPSC模型,高通量查,创新的临床试验和访问模型.
- 正在建立一个快速有效的药物重定向途径,以缩短从发现到患者获得罕见疾病的时间.
结论:
- 在SIMPATHIC联盟的方法有助于有效的药物重定位用于罕见疾病.
- 通过准共享的病理机制和采用并行开发,可以显著加快患者的治疗准入.
- 该战略旨在克服对罕见疾病的传统药物开发的局限性,改善患者的治疗结果.
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