在平台试验中使用非同时控制的因果效应的识别和估计
Michele Santacatterina1, Federico Macchiavelli Giron1, Xinyi Zhang1
1Division of Biostatistics, Department of Population Health, New York University School of Medicine, New York, New York, USA.
平台试验有效评估多种治疗方法. 针对并发平均治疗效应 (cATE) 与共变量调整提供了强大的效率增长,没有无效的假设,优于天真方法.
科学领域:
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 生物统计学 生物统计学
- 流行病学 流行病学
背景情况:
- 平台试验为单一疾病的治疗提供了灵活的多臂评估.
- 它们允许处理臂的动态进入/退出,使用并发和非并发的控制.
研究的目的:
- 为了应对在平台试验中使用非并发对照来估计治疗效果的挑战.
- 确定最佳的估计和估计策略,以最大限度地提高效率和有效性.
主要方法:
- 讨论了平台试验中常见估计的识别和估计假设.
- 提出了一种对共变量进行调整的双倍可靠的估计器,以同步平均治疗效应 (cATE) 为目标.
- 利用模拟并将该方法应用于ACTT平台试验.
主要成果:
- 用拟议的估计器定位cATE提供了强大的效率增长,没有不合理的假设.
- 收集预后变量对于效率至关重要,而不是依赖于非并发的控制.
- 应用于ACTT试验的方法显示,精度比天真估计器提高了20%.
结论:
- 对cATE的调整为共变量的双重可靠估计器是平台试验中最可靠的策略.
- 依赖非并发的控制引入了无法测试的推断假设,通常是无效的.
- 优先考虑预后变量收集可以比非并发控制更可靠地提高效率.
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