一个早期经济模型的自然历史组成部分的发展,用于原发性硬化性胆管炎

科学领域:

• 卫生经济学 卫生经济学
• 慢性肝病建模 慢性肝病建模
• 药物经济学 药物经济学

背景情况:

• 原发性硬化性脑膜炎 (PSC) 是一种罕见的,慢性胆固醇性肝病,进展变化,可能导致肝硬化和肝衰竭.
• 目前,没有经济模型来评估PSC新型治疗干预措施的成本效益.
• PSC的自然史以波动的肝酶和症状为特征,使治疗评估复杂化.

研究的目的:

• 开发用于原发性硬化性胆道炎 (PSC) 的早期经济模型.
• 为了验证开发的PSC模型的自然历史组成部分.
• 为评估未来PSC治疗的成本效益提供一个框架.

主要方法:

• 构建了一个终身地平线马尔科夫队列模型,以模拟成人PSC进展,有或没有炎症性肠病.
• 使用纤维化分期建模疾病进展,通过文献评论和临床专家咨询得到信息.
• 模型结果包括整体存活率,无移植存活率,肝移植率 (包括复发性PSC),二次癌症发病率和质量调整寿命年 (QALYs).

主要成果:

• 该模型估计整体生存时间为25.0年,无移植生存时间为22.0年.
• 预计的比率包括第一次肝移植的14.5%和移植后出现复发性PSC (rPSC) 的24.2%.
• 估计的二次癌症累积发病率为胆管癌5.2%,结直肠癌3.6%,胆囊癌3.3%,终身QALY为16.4.

结论:

• 已经建立了一个强大的模型框架来模拟PSC的进展和估计生存结果.
• 该模型显示了与现有疾病进展数据和专家共识的强大校准.
• 这种经过验证的模型为评估新兴PSC疗法的临床和经济效益提供了有价值的工具.