慢性每周使用罗萨诺利克西祖马布 (rozanolixizumab) 治疗广发性肌痛性肌痛症的安全性和有效性:随机开放式扩展MG0004研究

科学领域:

• 神经学 神经学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 第三阶段MycarinG研究表明,罗萨诺利克西祖马布在一般化肌痛性硬化症 (gMG) 中具有疗效.
• 包括具有乙胆受体或肌肉特异性铁激酶自身抗体阳性gMG的患者.
• 在MG0004研究 (NCT04124965) 评估了慢性罗扎诺利克西祖马布治疗.

研究的目的:

• 在gMG患者中评估慢性每周使用rozanolixizumab的安全性和耐受性.
• 为了评估长期使用罗扎诺利克西祖马布治疗的临床改善的维持.
• 为了确定慢性管理的最佳剂量.

主要方法:

• 患者重新随机选择接受每周7毫克/千克或10毫克/千克的罗萨诺利克西祖马布,最多进行52次输液.
• 主要终点:因治疗而出现的不良事件 (TEAE) 和因TEAE而停止治疗.
• 患者可以在6次输液后过渡到MG0007研究以进行循环治疗.

主要成果:

• 70名患者接受了治疗;85.7%的患者经历了TEAE,大多数是轻度/中度.
• 最常见的TEAE是:头痛 (35.7%),腹 (18.6%),IgG降低 (15.7%).
• 没有发现严重的感染,过敏,过敏反应或显著的白蛋白/脂质异常. 平均MG-AODL得分的降低是3.1 (7mg/kg) 和4.1 (10mg/kg).

结论:

• 慢性每周一次的罗扎诺利克西祖马布在最多52次输液中通常耐受良好.
• 在MG特异性结局中保持了临床相关的改善.
• 罗扎诺利克西祖马布支持长期使用在一般化肌痛性硬化症患者.