结果中的挑战:对主要终点缺乏数据的试验的稳定性:冠状动脉气球/支架试验的见解

科学领域:

• 医学统计 医学统计
• 临床试验方法论 临床试验方法论
• 干预心脏病学 干预心脏病学

背景情况:

• 评估随机对照试验 (RCT) 中缺少主终点数据的影响对于结果解释至关重要.
• 许多RCT,特别是使用药物涂层气球/支架的干预心脏病学,面临着不完整的初级结果数据的挑战.

研究的目的:

• 评估RCT中不同程度缺少初级终点数据的后果.
• 在缺少初级终点数据的情况下,识别影响试验结果可靠性的因素.

主要方法:

• 在PubMed,Cochrane图书馆,EMBASE和ClinicalTrials.gov进行了系统的文献搜索,截至2023年11月30日.
• 包括药物涂层气球/药物除支架的RCT,以血管学结果为主要终点.
• 使用转折点分析,不一致率,标准化效果大小 (SES) 和转折点比率来评估结果对缺失数据的稳定性.

主要成果:

• 分析了101个试验 (109个比较);81.7%的结果产生了统计学上显著的结论 (H0被拒绝).
• 很大一部分比较 (78.0%) 缺少≥10%的数据,其中27.5%缺少≥20%的数据.
• 对于缺少≥10%数据的显著发现,中位数不一致率为32.2%,临界点SES为0.90,临界点比为-1.53,表明潜在的不可靠性.

结论:

• 高退学率和膨胀的观察效应大小与不可靠的试验结果有关.
• 强调对强大的评估方法的关键需求,以解释临床试验结果受到缺失初级终点数据的影响.