在ALS中使用里程碑式建模方法进行时间到事件预测,使用ALS自然历史联盟数据集
David Schneck1,2, Andres Arguedas3, Annette Xenopoulos-Oddsson1,2
1Analytics Hub, University of Minnesota Masonic Institute for the Developing Brain, Minneapolis, MN, USA.
概括
我们开发了动态预测模型,用于关键事件的肌缩侧面硬化症 (ALS) 进展,帮助临床试验设计和个人患者规划. 这些模型为ALS疾病进展事件提供了个性化的风险预测.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 临床相关的时间到事件的结果在观察和干预研究中对于诸如肌缩侧面硬化症 (ALS) 这样的疾病至关重要.
- 几个关键的临床事件标志着ALS的进展,需要对患者管理和研究进行准确的预测.
- 动态预测模型可以提高ALS研究和临床实践中时间到事件数据的实用性.
研究的目的:
- 开发和验证动态预测模型,用于临床相关的ALS事件时间结果.
- 为个人ALS患者提供个性化风险预测.
- 为改善ALS临床试验建模和患者规划提供工具.
主要方法:
- 里程碑式的时间到事件分析应用于1557名ALS参与者的纵向数据.
- 模拟了五个ALS进展事件:失去了行走,发言,胃口,非侵入性通风 (NIV) 使用和持续的NIV使用.
- 模型结合了诸如诊断时的年龄,性别,发病率,利卢使用,诊断延迟和ALSFRS-R分数/变化率等共变量,并进行了内部和外部验证.
主要成果:
- 为多个ALS时间到事件结果创建了动态预测模型.
- 为患者子组和个人预测生成风险预测间隔.
- 模型表现出良好的一致性和性能,语音模型的时间到损失显示出最佳验证指标.
结论:
- 路标提供了一种高效的,个性化的ALS风险预测方法.
- 这些模型对于临床试验设计,个人患者规划以及对治疗影响产生真实世界的证据非常有价值.
