复发性/耐药神经母细胞瘤的I-mIBG疗法:通向未来的古老桥梁
M A De Ioris1, M F Villani2, F Fabozzi1
1Paediatric Haematology and Oncology, Cell and Gene Therapy, Bambino Gesù Children's Hospital, IRCCS, Rome, Italy.
ESMO open
|April 5, 2025
概括
-131元-本基黄胺 (I-mIBG) 治疗与梅尔法兰结合,有效降低了复发性/耐药性神经母细胞瘤的瘤负担. 这种治疗方法在 CAR-T 细胞等新型免疫疗法之前有望改善结果.
科学领域:
- 儿科瘤学 儿科瘤学
- 核医学就是核医学.
- 癌症治疗方法 癌症治疗方法
背景情况:
- 复发性/耐药性神经母细胞瘤 (NB) 的预后不佳.
- 在免疫疗法之前,I-mIBG治疗在减少瘤负担方面的有效性尚未确定.
研究的目的:
- 评估I-mIBG治疗与梅尔法兰结合在复发/耐药神经母细胞瘤患者中的有效性.
- 评估这种联合治疗方案的瘤反应和毒性.
主要方法:
- 一项前性观察性研究,涉及两次输注I-mIBG加梅尔法兰,由自身造血干细胞救援支持.
- 剂量和使用细节:第一次输注444 MBq (12mCi/kg),第二剂量调节为4 Gy全身吸收剂量.
- 使用国际神经母细胞瘤反应标准 (INRC) 和SIOPEN骨评分进行反应评估.
主要成果:
- 总体应答率为48% (95% CI 28%至69%),瘤负担显著降低 (SIOPEN骨评分中位数下降35%).
- 血液学毒性是主要问题;没有报告有毒死亡. 在6/14个活着的患者中观察到甲状腺功能低下症.
- 3年总生存率为55% (95%CI33%至73%) 和无事件生存率为42% (95%CI23%至60%).
结论:
- 131I-mIBG治疗加上梅尔法兰有效地减少和控制复发性/耐药性神经母细胞瘤中的瘤负担.
- 需要进一步的研究来确定这种治疗的最佳作用和时间,特别是与CAR-T细胞疗法结合使用.


