在非复发性次级渐进性多发性硬化症中使用托莱布鲁替尼.

科学领域:

• 神经科学是一个神经科学.
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 多发性硬化症 (MS) 可以导致称为残疾累积的渐进性神经损伤.
• 目前的多发性硬化疗法对非复发相关的残疾累积效果有限,通常是由慢性神经炎症驱动的.
• 托莱布鲁替尼是口服布鲁顿的氨酸激酶抑制剂,向髓状细胞和B细胞,解决中枢神经系统的炎症.

研究的目的:

• 评估托莱布鲁丁尼布在患有非复发性二级渐进性多发性硬化症 (SPMS) 的患者中的疗效.
• 评估托莱布鲁替尼对SPMS中确定的残疾进展的影响.
• 为了确定tolebrutinib在这个患者群体中的安全性和耐受性.

主要方法:

• 一个第三阶段,双盲,安慰剂控制,事件驱动的试验.
• 1131名没有复发的SPMS的参与者被随机分为2:1接受托莱布鲁替尼 (每天60毫克) 或安慰剂.
• 主要终点:确认残疾进展持续至少6个月,按时间对事件分析.

主要成果:

• 托莱布鲁丁尼显著降低了确认残疾进展的风险 (22.6%与30.7%相比;HR 0.69;P=0.003).
• 随访时间中位数为133周.
• 严重的不良事件在托莱布鲁丁尼组 (15.0%对10.4%) 较高,氨酸胺转移酶水平的升高 (4.0%对1.6%) 也较高.

结论:

• 与安慰剂相比,托莱布鲁丁尼在非复发性SPMS患者中显示残疾进展风险降低.
• 这些发现表明托莱布鲁丁尼是治疗非复发性SPMS的潜在新疗法.
• 需要进一步监测不良事件,特别是肝酶升高的情况.