马沃里克萨福:用于WHIM综合征的CXCR4抗剂
Canyu Chen1,2,3,4,5, Bo Xu1,2,3,4,5, Weiyi Li2,3,4,5
1School of Pharmaceutical Science, Hengyang Medical School, University of South China, Hengyang, China.
治疗WHIM综合征的药物是mavorixafor (Xolremdi),这是一种CXCR4抗剂,可以增加白细胞数量,并减少12岁及以上患者的感染. 这种向治疗显示出有效性和可管理的安全性.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 血液学 血液学 血液学
背景情况:
- WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷,其特征是慢性中性质疏松症.
- 它是由CXCR4/CXCL12信号通路过度激活引起的.
- 克索雷米迪 (mavorixafor) 是第一个针对12岁及以上患者的WHIM综合征获得批准的向治疗.
研究的目的:
- 为了审查mavorixafor的药理性质.
- 评估mavorixafor在WHIM综合征患者的临床疗效和安全性.
主要方法:
- 使用关键词进行文献搜索:mavorixafor,XOLREMDI,WHIM综合征,CXCR4/CXCL12.
- 数据来源于科学网络,谷歌学者,PubMed和FDA网站.
主要成果:
- 与安慰剂相比,Mavorixafor显著增加了绝对中性粒细胞计数值以上的时间 (15.04h vs 2.75h; p < 0.0001).
- 马沃里克萨福治疗导致感染频率,严重程度和持续时间降低.
- 常见的不良事件包括血小板减少,皮疹,鼻炎,表,吐和头.
结论:
- 每天400毫克的Mavorixafor有效地增加了白细胞计数,并减少了12岁及以上的WHIM综合征患者的疾病症状和感染负担.
- 目前正在进行的临床计划将进一步评估mavorixafor在慢性中性衰竭疾病中的安全性和有效性.
更多相关视频
07:06Prediction of HIV-1 Coreceptor Usage Tropism by Sequence Analysis using a Genotypic Approach
Published on: December 1, 2011
07:41A Kinetic Fluorescence-based Ca2+ Mobilization Assay to Identify G Protein-coupled Receptor Agonists, Antagonists, and Allosteric Modulators
Published on: February 20, 2018
相关概念视频
Receptor Downregulation in MVBs
The EGFR can initiate signaling pathways that lead to cell proliferation, migration, and differentiation. Overexpression of EGFR stimulates cells to proliferate. Excessive EGFR...
Retroviruses
Dipeptidyl Peptidase 4 Inhibitors
Inhibition of Cdk Activity
GPCR Desensitization
Chemotherapy-Induced Nausea and Vomiting: Neurokinin-1 Receptor Antagonists
