临床试验准备在肢体腰带肌肉缩R1 (LGMDR1):一个GRASP联盟研究

Stephanie M Hunn1, Lindsay N Alfano2,3, Aileen Jones4

  • 1Washington University School of Medicine, St. Louis, Missouri, USA.

概括

像肢体腰带类型变症 (NSAD) 的北星评估等功能性措施对于评估肢体腰带肌肉变症 (LGMD) R1是有效和可靠的,有助于临床试验的准备.