对帕金森病的hES细胞衍生的多巴胺基神经元的I阶段试验
V Tabar1,2,3, H Sarva4, A M Lozano5,6
1Department of Neurosurgery, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, NY, USA. tabarv@mskcc.org.
Nature
|April 16, 2025
概括
这一Bemdaneprocel的第一阶段试验,是一种人类胚胎干细胞衍生疗法,在帕金森病患者中证明了安全性和耐受性. 观察到移植存活率和临床改善,支持对帕金森病细胞治疗的进一步研究.
科学领域:
- 神经科学
- 复原医学
- 临床试验
背景情况:
- 帕金森病 (PD) 是一种进展性神经退行性疾病,其特征是多巴胺基神经元的丧失.
- 目前的治疗方法可以控制症状,但不能阻止疾病的进展.
- 细胞疗法提供了一个潜在的策略来取代丢失的多巴胺神经元.
研究的目的:
- 在患有帕金森病的患者中评估贝姆达内普罗塞尔的安全性和耐受性.
- 通过成像和临床结果评估贝姆达内普罗塞尔的移植存活率和初步疗效.
主要方法:
- 一个开放的I期临床试验 (NCT04802733) 涉及12名帕金森病患者.
- 双边内移植 (低剂量:90万个细胞;高剂量:270万个细胞).
- 一年免疫抑制,随后进行18个月的安全性和疗效评估,包括18F-DOPAPET扫描和MDS-UPDRS评分.
主要成果:
- 该试验实现了主要的安全性和耐受性目标,没有与细胞产品相关的不良事件.
- 在移植后的18个月内,多巴多的摄取表明了成功的移植存活率.
- 在高剂量队列中观察到MDS- UPDRS第三部分OFF得分的显著改善 (平均23分),没有移植诱导的动力障碍.
结论:
- 在帕金森病患者中,bemdaneprocel表现出良好的安全性.
- 有证据表明移植的生存和功能改善支持bemdaneprocel作为帕金森病的潜在细胞疗法.
- 这些发现需要在最终的临床研究中进行进一步的研究.


