对于EJS ACT-PD MAMS试验平台的治疗选择和优先级

科学领域:

• 神经科学是一个神经科学.
• 临床药理学 临床药理学
• 药物开发 药物开发

背景情况:

• 帕金森病 (PD) 目前缺乏经批准的疾病修饰疗法 (DMT).
• 埃德蒙德·J·萨弗拉加速帕金森病临床试验 (EJS ACT-PD) 倡议旨在加快对潜在的DMT的评估.
• 该计划采用多臂多阶段 (MAMS) 试验设计,以有效地测试多种治疗方法与常见的安慰剂.

研究的目的:

• 详细说明用于为EJS ACT-PD临床试验平台选择治疗方法的系统过程.
• 为确定和优先考虑帕金森病候选药物的强有力的方法概述.

主要方法:

• 治疗选择工作组 (TSWG) 使用文献评论,相关倡议和专家意见来确定潜在的化合物.
• 化合物按机制 (线粒体,溶酶体,蛋白质,炎症,其他) 分类,并使用"Go/No-Go"标准和评分系统进行评估.
• 一个多阶段的优先考虑过程涉及专家评分,档案编制,以及指导委员会 (SC) 考虑的实际/后勤因素.

主要成果:

• 在293个确定的干预措施中,52个符合"Go/No-Go"标准,并获得了分数.
• 14个排名最高的化合物的档案被SC审查.
• 选择了telmisartan,terazosin和ursodeoxycholic acid作为试验的初始干预措施.

结论:

• 为帕金森病选择疾病修饰疗法MAMS试验需要平衡科学证据与实际考虑.
• 提出的药物选择系统提供了一个强大的框架,适用于类似的临床试验计划.
• 这种系统的方法有助于推进新型帕金森病治疗方法的开发.