复合确认残疾恶化/进展是多发性硬化症临床试验的有用临床终点
Ludwig Kappos1, Sean Yiu2, Frank Dahlke3
1Research Center for Clinical Neuroimmunology and Neuroscience, University Hospital Basel, University of Basel, Switzerland.
Neurology
|April 21, 2025
概括
在定时25英尺步行测试 (T25FWT) 或九孔测试 (9HPT) 上的恶化预测了多发性硬化症 (MS) 的残疾进展. 这些性能测试与EDSS相结合,支持它们在临床试验中用于MS进展.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 临床试验 临床试验
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 有意义的残疾恶化措施对于多发性硬化症 (MS) 研究至关重要.
- 综合确认残疾恶化/进展 (cCDW/cCDP) 整合了扩展残疾状态量表 (EDSS) 与行走和灵巧性表现测试.
- 作为临床试验终点的cCDW/cCDP的实用性需要进一步评估.
研究的目的:
- 评估性能测试 (定时25英尺步行测试[T25FWT]和九洞测试[9HPT]) 和随后的扩展残疾状态量表 (EDSS) 变化之间的关系.
- 评估性能测试恶化对MS中残疾进展的预测有效性.
- 支持使用cCDW/cCDP作为MS临床试验中的主要结果.
主要方法:
- 分析了来自6项罗氏赞助的第三期多发性硬化症试验 (n=4,979) 的个体患者级数据.
- 描述了T25FWT/9HPT事件和随后的EDSS事件之间的关联.
- 来自9项已发表的研究的人口级数据被用来检查治疗对T25FWT和EDSS事件的影响之间的关系.
主要成果:
- 在T25FWT和9HPT的恶化与各种MS亚型中随后EDSS恶化的风险增加有关.
- 性能测试事件预测了随后的EDSS事件,即使在没有早期EDSS变化的患者中也是如此.
- 对T25FWT事件的治疗效应预测了对EDSS事件的治疗效应 (斯皮尔曼相关性=0.82,p=0.005).
结论:
- 在T25FWT或9HPT上恶化是MS中EDSS恶化的早期指标.
- 这些发现验证了MS的性能测试措施的临床相关性.
- 这些结果支持使用cCDW/cCDP作为评估MS临床试验进展的主要结果指标.
