评估药物开发中综合证据方法的价值
Joseph A DiMasi1, Melvin Skip Olson2, Zachary Smith3
1Tufts Center for the Study of Drug Development, Tufts University, 145 Harrison Avenue, Boston, MA, 02111, USA. joseph.dimasi@tufts.edu.
综合证据计划 (IEP) 通过优化结果,为制药开发提供了相当大的价值. 应用价值驱动因素和预期净当前价值 (eNPV) 模型量化了这一价值,指导项目团队实现客观决策.
科学领域:
- 制药发展 制药发展
- 卫生经济学 卫生经济学
- 监管科学 监管科学
背景情况:
- 综合证据计划 (IEP) 在医药行业越来越多地用于改善医疗保健和患者的治疗结果.
- 国际环境计划利用传统试验之外的证据来获得整体的,与利益相关者相关的数据,可适应区域需求.
- 赞助商的采用受到这种药物开发方法投资价值的感知不确定性所限制.
研究的目的:
- 在预期净当前价值 (eNPV) 模型中引入和应用价值驱动因素,以量化IEP的财务收益.
- 与传统方法相比,通过使用综合证据计划 (IEP) 来评估产生的增值.
- 在制药项目规划中提供客观经济分析的框架.
主要方法:
- 开发了一个预期净现值 (eNPV) 模型,其中包含药物开发和商业化现金流的价值驱动因素.
- 将NNPV模型应用于两个假设的生命周期管理IEP场景.
- 定义的IEP值是通过IE程序实现的eNPV的增加,而不是它们的缺失.
主要成果:
- IEP 显示了实质性的价值,在两个假设情况下都观察到 eNPV 的显著正增长.
- 一个场景显示,一项观察性研究支持批准,而不是补充指示的II期试验.
- 另一个情景强调了治疗采用率的增加和来自IIIb期研究证据的阳性NNPV.
结论:
- 价值驱动因素和eNPV模型为制药开发中的IEP规划提供客观指导.
- 正式的经济分析,考虑时间表,成本,监管部门批准的可能性和市场采用,可以估计IEP价值.
- 这种方法支持知情决策,以最大限度地提高新药开发战略投资回报率.
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