兰格汉斯细胞囊细胞瘤的疾病反应标准:一个全局的观点
Ilia N Buhtoiarov1, Milen Minkov2, Reza Vali3
1Division of Pediatric Hematology, Oncology, and Blood and Marrow Transplantation, Pediatric Institute, Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Ave, R3-118, Cleveland, OH, 44195, USA. buhtoii@ccf.org.
International journal of hematology
|April 27, 2025
概括
朗格汉斯细胞囊细胞症 (LCH) 治疗反应标准目前对于儿童和成人是分开的. 由于LCH的向治疗和诊断工具的进步,协调这些标准至关重要.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 在瘤学瘤学.
- 新生病性疾病 新生病性疾病
背景情况:
- 朗格汉斯细胞囊细胞瘤 (LCH) 是一种具有多种临床表现的炎症性髓状瘤.
- MAPK路径突变,特别是BRAFV600E,已经彻底改变了LCH治疗,特别是对高风险和中枢神经系统 (CNS) 的LCH.
- 目前对LCH的响应评估方法在儿科和成人群体之间进行二分化.
研究的目的:
- 审查LCH.CH中反应评估的演变.
- 强调在向治疗时代需要协调的反应标准.
- 讨论为LCH开发通用响应评估工具.
主要方法:
- 文献综述,重点关注LCH治疗反应标准.
- 对向MAPK抑制剂疗法的进展进行分析.
- 评估新型诊断工具,如超敏感的最小残留疾病检测和先进的成像 (18F-FDG-PET,全身MRI).
主要成果:
- 对于儿科和成人LCH的单独反应标准阻碍了一致的评估,特别是在临床试验中.
- 新兴技术需要更新和统一的评估标准.
- 全球工作组正在制定协调的儿科标准,以形成通用工具的基础.
结论:
- 协调LCH反应标准对于有效的治疗评估和临床试验设计至关重要.
- 更新的标准应整合先进的生物标志物和成像,以进行全面的评估.
- 一个通用响应评估工具将改善儿童和成人LCH患者的护理.
