使用Delphi面板在Angelman综合征中开发Bayley-4和Vineland-3的有意义的分数差异

科学领域:

• 神经发育障碍 神经发育障碍
• 临床心理学 临床心理学
• 儿科医学 儿科医学 儿科医学

背景情况:

• 药物开发的监管批准需要证明治疗效应的统计学意义和临床意义.
• 对安吉尔曼综合征 (AS) 的临床试验正在进行中,但对于贝利婴儿发育量表 (Bayley-4) 和维尼兰适应性行为量表 (Vineland-3) 等关键结果指标的确立的人内有意义的分数差异 (MSD) 门缺乏.
• 这些确定的值对于解释AS治疗疗效至关重要.

研究的目的:

• 为贝利婴儿发育量表第四版 (贝利-4) 和维尼兰适应性行为量表第三版 (维尼兰-3) 开发患者内有意义的分数差异 (MSD),专门针对安吉尔曼综合征 (AS) 患者.
• 纳入护理人员的角度来定义什么构成一个有意义的变化,在AS的个体的功能.

主要方法:

• 采用了Delphi方法,参与了一个由19名AS患者的护理人员组成的小组.
• 护理人员评价了描述不同基线功能水平的细节,以确定Bayley-4和Vineland-3生长尺度值的MSD.
• 为了达成共识,使用了三轮评级和两轮讨论的代过程,第三轮的中位数护理人员评级是最终推的MSD.

主要成果:

• 在Bayley-4的五个子尺度和Vineland-3的10个子尺度中,最终的MSD评级实现了高的同意率 (70%或更高).
• 该研究发现,MSD值不是固定的切断值,而是取决于个体的基本功能水平的数值范围.
• 护理人员定义的MSD根据孩子表现的严重程度而有所不同.

结论:

• 德尔菲小组方法成功地结合了护理人员的观点,以生成贝利-4和维尼兰-3的初步,患者知情的MSD估计,在AS患者中.
• 这些发现为评估AS研究和药物开发中治疗效应的临床意义提供了关键的基准.
• 这些结果强调了在解释AS患者得分变化时考虑基线严重程度的重要性.