在患有状细胞疾病的儿童中评估主要器官功能障碍:跨截面研究协议

科学领域:

• 儿科血液学 儿科血液学
• 遗传疾病 遗传性疾病
• 公共卫生 公共卫生

背景情况:

• 状细胞疾病 (SCD) 是一种普遍存在的全球遗传疾病,每年影响约30万名新生儿,加纳的患病率为1.8%.
• 增加SCD患者的预期寿命需要评估渐进性器官损伤对生活质量的影响.
• 受SCD影响的关键器官包括肺,心脏,大脑,脏和骨.

研究的目的:

• 描述SCD的6-16岁儿童的主要器官功能障碍.
• 在熊西状细胞疾病中心 (KC-SCD) 的儿科SCD患者中识别与器官功能障碍相关的因素.
• 为儿童SCD中查和管理末端器官功能障碍提供建议和医院政策的信息.

主要方法:

• 在Komfo Anokye教学医院的儿童状细胞诊所进行了一年八个月的横截面研究.
• 数据收集包括社会人口统计,病史,人体测量,青春期阶段,全血细胞计数,晶状体细胞计数,乳酸脱酶,肺功能测试,心电图,心声图和心理健康评估.
• 使用STATA进行统计分析,以确定末端器官功能障碍的患病率及其与临床和实验室共变量之间的关系.

主要成果:

• 该研究将确定儿科SCD患者特定末端器官功能障碍的患病率.
• 推理分析将确定各种末端器官功能障碍与临床/实验室因素之间的关联.
• 结果将量化加纳儿科SCD人口中末端器官损伤的负担.

结论:

• 结果将阐明加纳SCD儿童末端器官损伤的程度.
• 这些结果将指导开发针对终端器官功能障碍的查方案.
• 这项研究将有助于基于证据的建议和医院政策,以改善儿科SCD管理.