使用现实世界的数据,揭示了肌缩侧面硬化和神经疾病的新治疗点

科学领域:

• 网络医学 网络医学
• 计算生物学是一种计算生物学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 现实世界数据 (RWD) 在治疗目标发现中未得到充分利用,特别是在神经系统疾病中,如肌缩侧面硬化症 (ALS).
• 目前,ALS缺乏改变疾病的治疗方法,这凸显了迫切需要新的治疗策略.
• 之前的研究表明,在电子健康记录 (EHR) 中观察到的药物效应源于下游的蛋白质标.

研究的目的:

• 开发和应用一种新的网络医学模型,用于在ALS中使用RWD识别治疗点.
• 研究ALS中药物标和患者生存结果之间的关联.
• 探索网络医学的潜力,以加速神经系统疾病中的目标发现.

主要方法:

• 构建了一个新的以ALS为重点的网络医学模型,整合了患者数据,公共领域信息和联盟数据.
• 模拟药物对ALS进展的影响,并分析了在追溯EHR研究中对整体存活率的类效应.
• 通过实验验证了补充激活的发现,并将分析扩展到肌痛严重症和帕金森病.

主要成果:

• 针对补充系统蛋白质的药物显示死亡风险增加不显著.
• 针对三个蛋白质类别,包括化学因子受体 (例如CXCR5,CXCR3) 和神经Y (NPY),与明显增加的死亡风险有关.
• 类似的效果大小在严重肌痛和帕金森病中观察到,证明了广泛的适用性.

结论:

• 使用RWD的网络医学是测试新疗法假设和加速神经疾病中目标发现的可行方法.
• 诸如化学因受体和NPY等蛋白质代表了ALS以及潜在的其他神经炎症和神经退行性疾病的有希望的治疗点.
• 这种方法解决了神经病学新治疗方案的关键未满足的需求.