在儿科发育性和性脑病学试验中适当选择参与者:经验教训和未来的机会

科学领域:

• 临床神经学 临床神经学
• 的研究研究.
• 儿科临床试验儿童临床试验

背景情况:

• 精确诊断综合征和发作分类对于儿童试验中的有效治疗至关重要.
• 伦诺斯-加斯托综合征 (LGS) 和德拉维特综合征 (DS) 是具有明显特征的严重儿科形式.
• 特定地点评估的变化可能会影响随机对照试验 (RCT) 的完整性.

研究的目的:

• 评估LGS和DS治疗试验中关于综合征和发作分类的独立,中央审查的影响.
• 在多个研究地点评估综合征诊断和类别的一致性和准确性.

主要方法:

• 集中审查参与者的资格和发作事件在两个最近的LGS和DS随机对照试验.
• 现场调查人员和中央审查人员之间综合征诊断和类别的差异分析.
• 参与者资格不合格和扣押重新分类率的量化.

主要成果:

• 中央审查发现,5.6%的DS和3.4%的LGS参与者没有满足各自综合征的入学标准.
• 很大一部分参与者需要重新分类发作:在DS试验中23%,在LGS试验中32%.
• 观察到高位点级重新分类率,影响了63.8%的DS站点和78%的LGS站点.

结论:

• 独立的中央审查提高了LGS和DS的儿科抗药 (AED) 试验的诊断准确性和一致性.
• 这种严格的评估提高了参与者注册和扣押数据的可靠性,这对于有效的试验结果至关重要.
• 集中审查可能通过确保更均的研究人口来降低安慰剂反应率.