索马卡西坦在患有生长激素缺乏症的中国儿童中有效且耐受良好:一项随机控制的第三阶段研究

科学领域:

• 儿科内分泌学 儿科内分泌学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• REAL6试验研究了新型GH衍生物索马卡西坦在患有GHD的中国儿童身上.
• 索马帕西坦提供每周一次的管理,潜在地改善治疗坚持.
• 生长激素缺乏症 (GHD) 影响儿童的线性生长和代谢功能.

研究的目的:

• 评估每周一次的索马卡西坦与每天一次的GH在患有GHD的中国儿童中的疗效和安全性.
• 为了比较索马卡西坦和每日GH之间的治疗负担.
• 评估GHD患者的生长参数和生化标志物.

主要方法:

• 第三阶段,随机化,开放标签,主动受控试验 (NCT04970654) 涉及110名以前没有接受过治疗的中国儿童.
• 患者被随机分为2:1接受索马卡西坦 (0.16毫克/千克/周) 或每日GH (0.034毫克/千克/天) 持续52周.
• 主要终点:52周年化高度速度 (HV). 二级终点包括HV标准偏差得分 (SDS),身高SDS,骨龄和IGF-I SDS.

主要成果:

• 索马卡西坦实现了与每日GH相比的非劣势,平均HV分别为11.0厘米/年和10.4厘米/年.
• 在两组中都观察到HVSDS,身高SDS,骨龄和IGF-I SDS的类似改善.
• 索马帕西坦表现出有利的安全性,与每日GH相比,注射部位反应最小,没有报告的疼痛.

结论:

• 每周服用一次索马卡西坦是一种安全有效的治疗方法,适用于患有高血压的中国儿童,其疗效与每天的高血压疗法相当.
• 与每日GH相比,索马卡西坦显著降低了治疗负担,可能改善患者和护理人员的生活质量.
• 这两种治疗都有效地使IGF-I水平正常化,并减少了疾病负担.